Sa gene therapy, ang isang depektibong gene ay pinalitan gamit ang isang virus upang magsingit ng isang normal na gene. Ano ang magiging matagumpay sa paggamot?

Sa gene therapy, ang isang depektibong gene ay pinalitan gamit ang isang virus upang magsingit ng isang normal na gene. Ano ang magiging matagumpay sa paggamot?
Anonim

Sagot:

Walang immune reaksyon at matagumpay na muling pagsasama ng gene.

Paliwanag:

Ang mga engineered na virus ay isang 'promising' na tool para sa gene therapy. Ginagamit namin ang likas na kakayahan ng mga virus upang ipakilala ang DNA sa isang cell ng host. Ang pathogenic DNA ng virus ay pinalitan ng nais na gene. Ang virus ay maaaring magamit bilang isang sasakyan upang dalhin ang DNA na ito sa isang host cell.

Upang maging matagumpay, ang ipinakilala na 'magandang gene' ay kailangang palitan ang 'depekto gene' sa host cell. Maaari itong mangyari homologous recombination. Kung ang proseso ay napupunta sa kanan, ang gene ay naka-embed sa genetic na impormasyon ng cell at maaaring maipasa sa susunod na henerasyon ng mga cell.

Ang isang napakabuti at promising na pamamaraan, ngunit maraming hamon:

  • pigilan ang isang immune reaksyon na maaaring patayin ang cell kung saan ipinakilala ang DNA
  • idirekta ang virus sa tamang uri ng cell; Halimbawa, ang pagpapakilala sa mga selulang reproduktibo ay karaniwang hindi nais
  • Ang recombination ay kailangang maganap sa tamang lokasyon sa genome. Kung inkorporada sa maling lugar maaari itong magpatumba (i-activate) ang iba pang mga gene
  • pagkatapos ng recombination ang gene ay dapat ding maging aktibo, ngunit hindi masyadong aktibo ang produkto ay kailangang mabuo sa tamang halaga